美药局方批准“史上最贵”疗法

2022-02-14 10:50:37 来源:

美国食品和药物管理局24依例首款病患小儿神经性关节走下坡症的遗传麻醉药。共同开发该麻醉药的瑞士特为公司对其开价212.5万美元，被诸多平面媒体称为“创举值得一提的是”麻醉药。新麻醉药名为Zolgensma，用于病患2岁以下的神经性关节走下坡症病变。这种疾病由遗传突变引起，病变时则1岁内发病，经常出现关节无力和走下坡副作用，多数不会在婴幼儿期因尿毒症死亡。美药局方介绍，这是一种基于腺关的病毒载体的遗传麻醉药，重复使用静脉内给药便可修整关的遗传瑕疵，从而改善关节功能，进一步提高病变生存率。临床实验看出，患儿用药后运动所能力明显改善，能够控制头部举办活动，并在无坚实情况下坐立。特为公司在一份书面声明中说，与一些麻醉药需要长期病患不同，Zolgensma麻醉药是重复使用病患，如果病变存活期达到5年，则相当于平均每年花费42.5万美元，不比现有的一些麻醉药更贵。目前，另外一种病患学龄前和神经性关节走下坡症的麻醉药是美国百健公司的Spinraza，第一年病患花费75万美元，自此每年的费用为37.5万美元。